环磷酰胺是一种周期非特异性烷化剂，对体液免疫的抑制作用要比对细胞免疫的影响大，主要作用于B淋巴细胞而发挥免疫抑制作用。能使T和B细胞的绝对数量减少，能破坏DNA结构，阻碍RNA与蛋白的合成，抑制致敏淋巴细胞和浆细胞分裂并使其分解，因而使淋巴样组织萎缩与抗体合成减少。较长期用药后可使血沉、
类风湿因子和免疫球蛋白降低，补体量升高，从而发挥抗炎作用使关节肿痛缓解。病程愈短，疗效愈佳。关节内注射环磷酰胺，可起到抗炎及化学滑膜切除的作用，同时并用激素，可增强其疗效。有人报道环磷酰胺治疗
类风湿关节炎的有效率为91.7%。在24例中用该药治疗前多数患者用过2－3种镇痛抗炎药或激素，疗效不佳，改用环磷酰胺后取得较好效果。资料表明环磷酰胺总药量与疗效呈平等关系，本药对
类风湿关节炎有严重病变者有逆转的可能，并且只限于有可逆的关节病变，其它治疗确实无效，或有重要器官的关节外表现，或需用长期大剂量激素难以撤掉者。
环磷酰胺100－200mg，1次静注或静滴，每周1－2次，总药量3g为1个疗程。也可口服50mg，每晚1次，另加200mg静注，每周1次，3个月为1疗程。 本药的副作用主要是抑制骨髓，使白细胞减少，故用药期间应严密观察血象，其它有胃肠道反应、皮疹、脱发、头晕，偶可影响肝功能，久用可抑制性腺，可刺激膀胱粘膜引起出血性膀胱炎。
